文章来源：识林
*题图仅做示意用
EMA于9月1日启动自愿数据提交（VDS）试点，为在药物开发中使用“新方法”（NAM）的开发者提供量身定制的监管反馈，目标是提高NAM作为药品安全性评价方法的监管接受度。
NAM指替代或减少动物使用的研究技术，包括类器官、微生理系统等复杂体外系统、计算模型或多种技术的组合。目前全球主要药监机构正处于推动NAM替代动物试验的监管变革中，我国药监也已推出“先锋计划”加入其中。
中、美、欧均已建立独立于药品上市审评审批之外的NAM认证路径——FDA是“药物开发工具”（DDT），EMA是“新方法学认证”（QoNM）——此次EMA的试点，是在这些认证通道之外再开辟一个早期沟通渠道，基于共享数据，提前开展合作，为NAM的认证和应用护航。
这并非EMA首次为NAM数据共享铺路。此前EMA曾建立一个类似的名为“安全港”（safe harbor approach）机制，但过去十年间“几乎无人问津”（little to no uptake）。问题在于，行业在该机制下共享的数据往往“仅具信息价值”，缺乏足够的背景和支持性材料，无法支持系统性的监管评估，导致欧盟监管体系内使用NAM的实践经验仍然有限，与可行性、激励措施、数据处理和监管附加值相关的关键问题仍未得到有效解决。
这一次VDS试点，EMA期望建立一个“结构化、非约束性的框架”，使药企、方法开发方、合同研究组织（CRO）、学术实验室等利益相关方均可自愿提交并讨论NAM数据，且完全独立于上市许可申请（MAA），不占用申报节点，也不影响审评结论。参与者将从欧洲药品监管网络各机构非临床专家组成的执行专家组获得“个体化、非约束性且不构成决策依据的反馈”。
试点范围仅限于四个预设监管适用领域、且具有明确使用情境（COU）的NAM和证据权重（WoE）方法：
无药理学相关种属、或在非临床试验种属中应答不完全的生物制品的风险评估；
符合ICH S5(R3) 指南的生殖与发育毒性（DART）风险评估；
安全药理学；
肝毒性和药物性肝损伤（DILI）预测。
除NAM外，EMA同时征集WoE方法的数据。WoE整合并权衡来自既有或新产生数据源的相关证据——在无法依赖单一NAM下结论的领域，监管决策需基于WoE的综合评估。
申请者需通过三个层面定义COU：结合NAM拟应用的药物开发阶段，明确监管用途或决策情境；界定测试方法与相关终点之间的关系，包括生物学合理性；界定适用范围和局限性，确保NAM不超出既定情境。
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作者：实木
