文章来源： 中国医药创新促进会
01.香港卫生署
卫生署「1+」机制下新药注册申请前「一对一」会面谘询服务开始接受申请
近日，中国香港卫生署宣布正式启动针对“1+”机制新药注册申请的“一对一”会面咨询服务。该服务即日起接受申请，旨在通过前置咨询环节优化新药注册审批流程，进一步巩固香港作为国际医疗创新枢纽的地位。“一对一”会面咨询服务分为两类：（1）公司导向：该类咨询面向首次在香港通过“1+”机制申请新药注册的公司。卫生署将根据申请公司的业务性质及潜在注册项目，就适用的注册类别与申请途径提供建议与指导。（2）产品专项：该类咨询针对个别新药注册项目设立。卫生署将就产品注册所需的支持证据、具体程序及文件要求等方面提供详细建议。
三款新药在「1+」机制下获批注册
香港政府发言人表示再有三款新药在「1+」药物审批机制下获批注册，令按此机制下获批注册新药增加至十九款。该三款新药分别用于治疗二型糖尿病、慢性阻塞性肺疾病及不可切除或转移性非小细胞肺癌，能为病患者带来更多医治选择。
02 美国
美国参议院发布《患者与家庭至上：构建未来的FDA》报告
该报告对FDA的现状进行了全面诊断，指出了其在药品、生物制品、医疗器械和食品审查中存在的效率低下、不可预测和竞争不足等问题，并提出了一系列具体的改革建议，核心目标是让FDA的监管框架更好地服务于美国患者和家庭的健康。具体建议主要包括：“最小负担”（least burdensome）的路径原则从医疗器械扩展到其他产品类别；对符合条件的I期临床试验试点通知路径；临床试验向更加去中心化和创新性的设计演变；确保AI标准与框架之间协调；提高药品审评流程的可预测性；加速罕见病药物的开发；为生物制品创建简化的中间路径等。
美国国际贸易委员会启动对华生物技术专项调查
美国国际贸易委员会正在开展一项新的事实调查，将审查中国在生物技术领域的国家支持和定价做法，并评估这些做法可能对美国产业的市场份额和竞争力产生的影响。 调查范围：涵盖基因组测序、合成生物学、原料药（API）制造等核心领域，评估其对美国市场份额及竞争力的影响。 脱钩预警：此项由国会授权的调查可能成为特朗普政府未来采取限制性贸易措施、加码交易审查的“前奏”。
03 FDA
2025年新药批准
2025 年 CDER 共批准了 46 个新药，其中 20 个（43%）首创新药，23 个（50%）罕见病用药。46 个获批新药中，18 个（39%）被认定为快速通道，15个（33%）被认定为突破性治疗药物，21个（46%）被认定为优先审评，11个（24%）获得加速审批。CDER 对 2025 年批准的所有新药中的 33 个（72%）使用了一项或多项加快开发和审评方法。另外，39 个（85%）首轮获批，32 个（70%）先于任何其它国家在美国获批。
药物开发中良好人工智能实践的指导原则
CDER和CBER与欧洲药品管理局（EMA）合作，制定了10条指导原则，供行业和产品开发者在利用人工智能（AI）推动药品和生物制品开发时参考。为了充分发挥人工智能的潜力，同时确保信息的可靠性、保障患者安全和监管卓越，必须制定指导原则，以应对人工智能在药物开发中应用的独特挑战和考量。10条原则：以人为本、基于风险、标准、使用语境、多学科、数据治理、模型设计与开发实践、基于风险的绩效评估、全生命周期管理、清晰且必要的信息。
FDA公布PreCheck路线图推动药厂“回流”
FDA将于2026年2月1日开始接受PreCheck试点项目的申请。该项目将通过提高监管可预测性、促进美国制造基地建设以及简化制药制造设施评估的各个环节，强化国内制药供应链，以备选特定产品应用。PreCheck试点项目将选拔首批新制药制造设施，并于2026年开始开展PreCheck相关活动。这些设施将根据与国家优先事项的整体一致性进行选拔，如生产产品、设施开发阶段、生产美国市场药品的时间表以及设施开发的创新情况。
FDA局长发文，将默认单项关键试验支持药物批准
FDA局长Marty Makary和生物制品审评与研究中心（CBER）主任Vinay Prasad宣布，FDA长期以来针对药物的证据标准正在发生重大转变，该机构将在大多数情况下默认仅要求进行一项临床试验，以证明产品符合其安全性和有效性的监管要求。两位官员还指出一项关键研究的费用可能在3000万至1.5亿美元之间，“FDA预计这项倡议将引领药物开发的激增，”并暗示较低的开发成本会带来更低的药价。
GDUFA IV聚焦五议题：仿制药“美国优先”和费用博弈
各方围绕仿制药申请（ANDA）项目费用结构、设施费用豁免、境外检查费调整及本土生产优先审评试点计划等议题展开讨论。（1）项目费用结构或从分级制转向按ANDA数量计费 ；（2）境外检查费差额拟从15,000美元提高至25,000美元 ；（3）FDA建议豁免本土生产设施的GDUFA设施费用；（4）FDA拟将本土生产ANDA优先审评试点计划制度化；（5）FDA拟对BE或生物分析数据或生产设施数据问题给予6个月期限解决。
FDA生产预核查试点（PreCheck）项目，加强国内药品供应链
2025年，FDA提出PreCheck计划，以促进供应链回流。近期，FDA表示PreCheck试点项目第一阶段将根据项目优先事项的匹配，选拔正在开发新制药制造设施的参与者，并于2026年开始开展PreCheck活动。被选入该项目的公司将在整个设施开发过程中受益于FDA的沟通和反馈。
FDA罕见儿科优先审评券展期至2029
特朗普签署政府资金延期法案，包括重新授权FDA发放罕见儿科疾病优先审评券（Priority Review Voucher，PRV）的权力，有效期延续至2029年。
FDA发布《关于利用合理机制框架开发针对生物学原因已知的特定遗传疾病的个体化治疗的考量》草案
FDA发布了针对个体化治疗批准的提案方草案指导，这些人在随机对照试验因患者群体较少而不可行的情况下，通过产生大量有效性和安全性证据来获得批准。草案指导重点关注针对特定遗传、细胞或分子异常的治疗方法，旨在纠正或改变疾病的根本原因。关键标准包括：识别致病异常；演示该疗法针对根本原因或近邻生物通路；依赖未治疗患者的良好自然病史数据；确认靶向药物或编辑成功；对于传统批准，治疗应在临床结局、疾病进展或生物标志物上显示出改善，且已确立可预测临床益处。
04 EMA
2025年批准药物
EMA全年出具的104份批准意见，包含38种新活性物质、16种孤儿药、4种先进治疗药品（ATMP）、41种生物类似药、10种仿制药，以及3款通过加速审评、6款通过PRIME计划、8款通过附条件批准及2款通过特殊情况批准等特殊途径上市的药品；同时包含7份拒批意见和22份申请撤回。
EMA发布2026-2028年最终规划文件
《2026-2028年最终规划文件》概述了其未来三年的战略重点与工作计划，核心愿景是“从创新到安全有效药品的快速通道”。面对欧盟药品法规的重大修订及其他新兴立法（如“一物质一评估”、欧洲健康数据空间等），EMA将通过强化数字化与人工智能应用、优化监管流程、加强数据治理与证据生成，以提升药品评估与监管的效率和透明度。文件涵盖法定活动（如人用与兽用药品评估、公共卫生行动）和战略转型计划（包括EMANS实施与数字化倡议），并明确了资源分配、绩效指标及应对公共卫生威胁、药品短缺等挑战的具体举措，旨在确保欧盟药品监管系统的可持续性、竞争力与公众信任。
关于填写变更申请表中“具体范围”部分的申请人指南
EMA发布《关于填写变更申请表中“具体范围”部分的申请人指南》，指导申请人完成I类和II类变更申请表中的“具体范围”（precise scope）部分，旨在“提高描述清晰度，并最终促进EMA验证和审评过程”。这份指南表面看是填报格式优化，实则可能为全球监管进一步深化应用AI埋下了关键伏笔。
05 ICH
ICH专家工作组发布三项指南更新技术文件
ICH协调指南E2B（R3）：个案安全报告规范。E2B（R3）专家工作组发布了一份信息文件，解释了ICH E2B（R3）规范与修订后的ICH E2D指南的一致性，以及包含代码列表的实施指南包。（2）ICH M4Q（R2）：通用技术文件。ICH M4Q（R2）专家工作组发布了一份映射文件，以支持理解通用技术文件质量部分的修订。（3）ICH E6（R3）：良好临床实践。在培训库新增的模块4。
第51次ICH管理委员会及大会会议最终记录现公开，加强全球药品监管系协调与合作
2025年11月，ICH在新加坡举办了第51次ICH管理委员会及大会会议。 ICH管理委员会会议纪要：会议决定暂停2026年新议题进程以集中资源完成现有工作，批准了关于新方法学和制药工艺模型的两份战略反思文件，并推动在培训中采用AI工具提升效率。会议还审议了多个工作组的进展，包括针对先进治疗药物提出多项指南修订建议，选举产生了新一届主席与副主席，并规划了未来两年在全球多地举行的系列会议，旨在加强全球药品监管协调与合作。
ICH大会会议纪要：批准了尼日利亚国家食品药品管理局（NAFDAC）和南非卫生产品监管局（SAHPRA）成为正式成员，接纳多米尼加共和国和菲律宾的监管机构为观察员；会议审议并通过了2026年预算及2026-2030年战略计划，决定继续为与PIC/S的合作培训提供资金；会议确认将现有MedDRA服务协议延长两年；此外，会议还听取了多个工作组的进展报告，并确定了未来两年在里约热内卢、布拉格、首尔等地举行系列会议的计划。
ICH M15指南《模型导向药物开发的一般原则》即将实施
ICH M15 指南已经在国际协调过程中达到第4步，即获得通过，接下来将进入全球落地的第5步实施阶段。首次为模型引导的药物研发证据建立了统一的评估框架。这一框架将建模与模拟从辅助性技术工具提升为正式的监管证据。监管机构对MIDD证据的接受度不再依赖个人经验，而是基于标准化的评估表。该表包含六个关键评估要素：目标问题、使用背景、模型作用、错误决策的后果、模型风险和模型影响。申办者应当在规划阶段就完整填写这些要素，并与监管机构进行早期沟通。
06 EFPIA
保护欧洲健康数据空间中的知识产权和商业秘密
《Safeguarding intellectual property and trade secrets in the European Health Data Space》这篇文章，核心在于呼吁建立一套平衡的治理框架：在推动健康数据二次利用以促进研究、创新和公共卫生的同时，必须充分保护知识产权、商业秘密和商业机密信息，以维系欧洲的创新动力。为此，文件建议在成员国健康数据访问机构中设立专门的知识产权工作组、允许数据持有者对数据集及其元数据的保密级别进行标识、强化法律、组织和技术层面的保护措施、并明确数据二次使用的范围与相关投诉及责任机制，以确保EHDS在开放与保护之间取得平衡，成为一个可信赖且协调统一的框架。
10个国家生物制药策略的比较分析
10个国家：中国、美国、丹麦、法国、英国、瑞士、韩国、新加坡、日本、沙特阿拉伯 分析框架：涵盖六大指标，分别是研发强度、产学研合作、临床试验、监管框架效率、风险投融资、转化生态与初创企业。
核心论点：生物制药已成为与人工智能、量子技术并列的全球创新与工业竞争力的核心赛道。面对日益激烈的地缘政治和经济压力，各国都在制定并投资于支持性政策，以争夺人才、投资、制造能力和未来全球价值链中的领导地位。
报告特别指出，欧洲正面临失去创新曲线的风险，必须紧急采取行动，应对来自美国和中国日益强大的竞争压力。欧洲在全球制药研发支出中的份额已从2010年的37% 下降至2020年的32%，预计若不采取反制措施，到2040年将进一步降至21%。欧洲正面临被边缘化的切实风险。
欧洲药品是加强欧盟竞争力的关键
EFPIA指出如果没有制药行业，欧盟贸易差额将从1470亿欧元的顺差降至470亿欧元的赤字。制药行业已成为欧盟工业研发增长的主要推动力，每年在欧洲研发投资达550亿欧元，出口额达3200亿欧元，是欧盟贸易顺差贡献最大的一方——比所有行业加起来还大30%。然而，在过去二十年里，欧洲失去了25%的全球投资份额给其他地区。2010年至2022年间，欧盟研发支出年均增长4.4%，美国为5.5%，中国为20.7%。
欧洲各国电子药品信息（ePI）试点项目情况的全面调查
当前欧盟法规要求每盒药品必须附带纸质说明书。正在修订中的欧盟药品立法将引入电子药品信息（ePI），允许未来逐步从纸质向电子化过渡，具体实施进度将取决于各成员国的准备情况。调查结果显示：各国试点进展不一，但势头积极（14个国家正在积极进行试点，7个国家正在规划阶段，10个国家尚未启动）；试点范围主要集中在医院专用或医护人员使用的药品上；试点得到了积极反馈；部分国家受限于法律法规、技术等问题尚未能开展相关试点。
07 BCG
2026年生物制药趋势
报告指出，行业正面临财务回报放缓、公众认可度下降及地缘政治、定价政策（如美国通胀削减法案和最惠国待遇定价）带来的多重压力；为应对挑战，企业需在研发上平衡突破性创新（如GLP-1药物）与已验证靶点的低风险投入，在交易中积极布局中国、印度等新兴创新中心，在制造端增加美国本土产能并利用AI优化供应链，在商业化环节探索直面患者/雇主的模式并借助AI工具提升销售效能，同时在人才与资源管理上加强成本管控并谨慎推进AI应用以维持增长与创新动力。
人工智能如何帮助医院以及患者康复
报告展示了一家欧洲大型医疗系统如何通过人工智能（AI）实现护理质量、运营能力与成本效益的同步提升：通过将预测性、生成式和代理式AI深度整合到临床与患者服务流程中，该系统在三个关键领域取得显著成效——利用生成式AI自动匹配患者数据与循证临床路径，提升诊疗一致性并释放10%-20%的临床产能；通过AI辅助医学影像分析，实现智能分诊与报告生成，将诊断时间缩短20%-40%；并借助AI语音/文本代理优化呼叫中心，使平均处理时间减少20%。报告强调，成功的关键在于以临床采用和规模化部署为导向，采用“构建-运营-移交”模式，并建立端到端的价值衡量体系，从而推动医疗系统从技术使用者转型为创新主导者。
08 PhRMA
PhRMA与健康保险CEO们共同回应国会“审查健康保险公司在医疗成本上升中的作用”听证会
数据表明，医院护理是医疗体系中最大的、成本最失控的部分。CMS精算师公布了2024年美国5.3万亿美元医疗支出的账目。医院占总额的1.6万亿美元，医院支出增长近9%。这几乎占医疗支出的三分之一。医生还承担了另外1.1万亿美元的责任。医院价格经历了自2007年以来最高的涨幅（上涨3.4%）。相比之下，CMS估计零售药品价格仅上涨了1.4%。多年来，药品净价格一直在下降。2026年，即使是平均挂牌价格也有所下降。340B每年给纳税人带来数十亿美元的负担，且由于大型免税医院利用该项目牟利，且几乎没有证据表明患者受益，项目正在迅速增长。根据保险业自身的数据，品牌药品在每笔保费中占不到10美分，而医院则几乎拿走了每笔保费的一半。
PhRMA关于2028年IPAY选定药品清单发表声明
PhRMA表示，IRA持续显示政府定价对美国人来说是错误的做法。自法律生效以来，老年人面临更高的成本、更少的选择和更多的医疗障碍，而最终决定患者支付费用的保险公司和PBMs仍然监管有限。与此同时，这项法律正在削弱未来的医疗进步。由于“药丸惩罚”，早期小分子药物的投资下降了近70%，小分子癌症试验获批后下降了45%以上。CMS现在计划为本可避免的额外小分子癌症治疗定价，进一步吸引更多对这些关键治疗选项的投资。政策制定者应当修正IRA药丸罚款，并约束决定患者支付费用的保险公司和PBMs——因为未来获得治愈方法的可及性取决于此。
PhRMA 2026特别301听证会强调美国创新者依赖知识产权、定价相关的创新体系
PhRMA的核心目的是敦促美国贸易代表办公室（USTR）充分利用“特别301条款”这一法律工具，解决海外市场对美国创新药设置的壁垒，确保美国公司能在国外获得“公平和对等的待遇”。主要指控点和关注点：知识产权保护被侵蚀、不公平的定价和报销政策、国际未履行贸易承诺等。
PhRMA对CMS提交的关于全球高效药价基准（GLOBE）和《保护美国医疗保险免受药品成本上升》（GUARD）拟议规则的意见
PhRMA全面、强烈地反对GLOBE和GUARD拟议规则，认为这两项规则超出了CMS的法定权限，是一个强制性的筹资机制而非一个真正的“测试”模型，将对美国生物医药行业和美国患者造成严重伤害。主要反对理由包括：法律与宪法依据不足；对患者无益且基于错误的前提；引入外国定价体系的弊端；严重损害美国创新和竞争力，并将领导权拱手让给中国。
09 PHARMA BOARDROOM
2026年塑造非洲医疗保健和制药行业的五大趋势
2026年塑造非洲医疗保健和制药行业的五大相互关联的趋势：患者安全正从合规项目转变为建立行业信誉和信任的核心战略要务；非洲健康主权意识增强，各国在监管标准、数据治理和本地研发方面主张更多主导权；非洲药品管理局（AMA）进入实施关键阶段，致力于通过统一监管框架、加快审批和支持本地生产来切实改变非洲的药品监管环境；非洲正在重塑其制药供应链，通过发展区域制造中心、数字分销和直接许可模式，以应对全球供应链变化并提升药品可及性；全球质量监管变化（特别是印度加强GMP合规）对非洲药品进口构成挑战，但也促使非洲加强自身监管与本地生产以减少对进口的依赖。
在美国解锁生物类似药：更广泛获取的监管路径
文章指出，专利丛林是美国特有的严峻问题，原研药企通过大量重叠专利构建法律迷宫，导致生物类似物在美国获批后平均需经历34个月的法律诉讼才能上市，远长于其他国家的4-7个月，而《ETHIC法案》等改革旨在简化此类诉讼。另一障碍是FDA独特的可互换性认定，这一额外的、高标准的审批途径增加了开发者的成本与复杂性，并可能影响医生与患者的接受度。文章认为，正是这些非科学性的监管与法律壁垒，而非生物类似物本身的有效性或安全性，严重制约了其提升药品可及性和节约医疗费用的作用。
10 IFPMA
共创罕见病全球行动计划
IFPMA强烈支持迅速启动全球行动计划，包括支持各国制定和加强其国家罕见病战略；为罕见病行动提供全球一致性和可见性。产业界特别关注五个领域：（1）提升专门研发网络和合作伙伴关系的能力，以扩展科学理解并推动创新，弥补因患者稀少而投资和开发有限的地区。（2）加强共同数据生态系统，包括注册库、历史队列、发病机制研究、真实世界证据和跨境数据共享，支持更好、更快速的决策。（3）提升诊断能力，包括对基因组和人工智能工具使用能力建设。我们还鼓励制定全球诊断指导，以帮助减少诊断不平等。（4）推进专门的监管路径，包括依赖、趋同和加速审查，支持安全有效治疗的及时批准。（5）推动可持续的医疗服务模式，包括基于价值定价、报销和创新资金机制的合作，针对不同地区和医疗系统能力量身定制。
为什么孤儿药在中低收入国家仍然难以获得，可以做些什么
背景：在中低收入国家，由于人口基数大、出生率高、诊断能力弱，疾病负担可能被严重低估，但孤儿药的获取却极度不平等；一项分析显示，在评估的12种孤儿药中，低收入国家没有一种获批，中等收入国家有26% 获批，而高收入国家则有64%获批。系统性障碍分析框架：（1）政策层面：罕见病在公共卫生中优先级低，缺乏国家战略、专属法规、稳定的融资机制以及不利的商业环境；（2）患者路径：诊断难、转诊难、获得专科护理难、长期管理难；（3）产品路径层面：监管复杂漫长、供应链薄弱、基础设施不足，以及最常被讨论的可负担性问题。
参考资料（上下滑动查看）：
1. https://mp.weixin.qq.com/s/R2tmhyOhz1B233ZptpOT8Q
2. https://www.help.senate.gov/imo/media/doc/fda_report.pdf
3. https://www.usitc.gov/press_room/news_release/2026/er0226_68211.htm
4. https://mp.weixin.qq.com/s/RHFmYPPMCXUuLcEqdDtEJQ
5. https://mp.weixin.qq.com/s/Liw0FOdtOgxra6H-RM8LvQ
6. https://www.fda.gov/industry/fda-manufacturing-precheck-pilot-program
7. https://mp.weixin.qq.com/s/sqnDDjX2ovbMflwottqCEw
8. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-plausible-mechanism-framework-develop-individualized-therapies-target-specific
9. https://www.ema.europa.eu/en/news-events/whats-new
10. https://ich.org/page/multidisciplinary-guidelines#15
11. https://www.efpia.eu/media/sr3fpeqh/a-comparative-analysis-of-biopharmaceutical-strategies-in-10-countries.pdf
12. https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/statements-press-releases/european-pharmaceuticals-key-to-strengthening-eu-competitiveness
13. https://www.efpia.eu/media/wdak14pb/overview-of-the-pilots-in-europe-testing-the-use-of-the-electronic-product-information-epi-for-medicines.pdf 14. https://phrma.org/resources/phrma-2026-special-301-hearing-statement
15. https://phrma.org/resources/phrmas-comments-on-cms-mfn-medicare-proposals-globe-and-guard
16. https://www.ifpma.org/news/158th-session-of-the-who-executive-board-eb158-co-creating-the-global-action-plan-for-rare-diseases/ https://www.ifpma.org/publications/why-orphan-medicines-remain-out-of-reach-in-low-and-middle-income-countries-and-what-can-be-done/
原文链接：https://mp.weixin.qq.com/s/_xux-tiQxKpAyPf8IlRawQ?scene=1
